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Catabasis公司口服DMD新药显示疗效

作者:admin 来源:http://www.894888789.com 发布时间:2017/11/28 10:59:58 浏览:622

Catabasis公司口服DMD新药显示疗效

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(Catabasis在2017年一直低位徘徊,进入9月有所起色)今年一月,Catabasis曾无奈表示,MoveDMDII期临床试验的部分结果显示每日口服一次67或100mg/kg的edasalonexent,在12周时,该疗法未能达成其主要终点,即改善肌肉炎症。随后,在试验延长部分,该公司将所有患者的给药量都换成了每日口服一次100mg/kg的edasalonexent。

在延长试验的16名患者中,14名男孩完成了24周的治疗,11名完成了36周的治疗。

当问及III期临床试验计划,Catabasis表示公司计划招募约125名4-7岁的,在过去六个月内没有服用类固醇药物的DMD患者。此次试验的主要终点将是测试经过12个月治疗后的NSAA变化。次要终点是测试药物发挥功能的时间。

该公司预计在2020年拿到数据。Catabasis的CEOJillMilne,CMO和临床开发高级副总裁JoanneDonovan此次拒绝提供药物注册的时间,但其表示该公司正在与世界各地的监管机构讨论这一计划。说了这么多,其实水杨酸和DHA在药物或是保健品领域都不是什么新鲜的名字,那Catabasis做了什么特别的事情使edasalonexent得以进入治疗DMD的领域呢?其实秘密就在于,其将水杨酸和DHA结合了起来。其使用的化学链接能够使得生物活性物质直接进入细胞,这样就有一个优势,两个药物能够同时到达一个细胞中的靶标,并产生新的药理效应。同时,利用该技术结合的小分子在人体循环系统中没有生物活性,因此相比单独的化合物,edasalonexent安全性更高。当化合物聚合体进入细胞后,细胞中特定的酶能够将组分中的生物活性物质释放出来。在细胞内这些小分子能够同时调节多个生物学靶标,研究人员期待其能够增强靶向的效率。简而言之,这些分子就像一种双管齐下的药物,与单个生物活性分子相比,具有增强功效,改善安全性和患者耐受性的特点。看到edasalonexent能够绝处逢生也是让人欣慰,毕竟对于DMD患者和其家庭,这又是一个新的希望。但是,小编认为,现在就来品评edasalonexent能达到的治疗效果还为时过早,还是让我们期待一下Catabasis公司正在紧锣密鼓筹备的III期临床试验吧。你对这个小分子口服DMD新药怎么看?欢迎留言分享看法!参考文章:https:///bc-extra/clinical-news/2017-10-04/catabasis-reports-dmd-candidate-slowed-disease-progressionhttp:///technology-pipeline/:///news/catabasis-dmd-drug-fails-in-phase-2/435263/。

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